Herediter Anjiyoödem’in Tedavisi

Dünyaca onaylanmış Herediter Anjiyoödem Tedavileri

Günümüzde beş adet ilaç FDA (Amerikan Gıda ve İlaç Dairesi) ve EMA (Avrupa İlaç Ajansı) tarafından onaylanmış ve lisansa sahiptir. Bu ilaçlarlar aynı şekilde dünyadaki pek çok ülke tarafından onaylanmış ve Herediter Anjiyoödem’in tedavisinde kullanılmaktadır.

FDA onayı var. EMA onayı var.
Berinert®

İnsan plazmasından üretilmiş bir C1-Esteraz İnhibitörüdür. Berinert® damar yoluyla uygulanır ve hastaların kendilerine uygulamaları için onayı vardır.

Firma: CSL Behring

                    Evet                     Evet
Cinryze™ (Cetor)

İnsan plazmasından üretilmiş bir C1-Esteraz İnhibitörüdür. Cinryze™ (Cetor) damar yoluyla uygulanır ve evde uygulanabilmesi için onayı vardır.

Firma: Shire

                    Evet                     Evet
Firazyr®

Bradikinin reseptör antagonistidir. Firazyr® subkutan olarak deri altına uygulanır ve hastaların kendilerine uygulamaları için onayı vardır.

Firma: Shire

                    Evet                     Evet
Kalbitor®

İnsan plazmasından üretilen kallikrein inhibitörüdür. Kalbitor® subkutan olarak deri altına uygulanır.

Firma: Dyax Corp.

                    Evet                     Hayır
Ruconest®

Rekombinant C1-İnhibitörüdür. Ruconest® damar yoluyla uygulanır ve hastaların kendilerine uygulamaları için sadece FDA tarafından onayı vardır. (Henüz EMA tarafından yok)

Firma: Pharming

                    Evet                     Evet

Herediter Anjiyoödem’de görülen Anjiyoödem ,diğer formları olabilen Ürtiker veya Anjiyoödem gibi hastalıkların tedavisinde kullanılan antihistaminler, epinefrine ve kortikostreoid gibi ilaçlara cevap vermez. Özellikle Epinefrine’nin şişlikler üzerinde geçici bir etkisi olsa da atakların seyrini değiştirmede hiç etkili bir çözüm değildir.

Solunum yolunun açık kalmasını sağlamak Larinks atağı geçiren hastalarda kesin önceliktir. Eğer solunum yolu tehdit altındaysa, deneyimli bir hekim hastanın boğazını kanül ile delerek açmalıdır. Buna ek olarak acil trakeotomi için yeterli ve hazır olmalıdır. Sindirim sisteminde gerçekleşen (Gastrointestinal) ataklar dayanılmaz bir acı, sık kusma ve ani tansiyon düşmesine sebep olacağı için tedavi kaybolan sıvının tekrar sağlanmasını ve acının kontrol altına alınmasını da içermelidir. Bazı hekimler akut atak tedavisinde taze donmuş plazma kullanıyorlar ancak bu yaklaşım taze donmuş plazmanın atağı daha çok alevlendirebileceği için hala tartışmaya açık olarak görülüyor.

Çocuklarda Herediter Anjiyoödem Tedavisi

Henüz ergenliğe girmemiş Herediter Anjiyoödem hastası çocuklar sık sık atak geçirmezler ve karında düzensiz gelişen atak alevlenmelerinde ise ağrı kesiciler ve bulantı durdurucu ilaçlarla başa çıkılabilir. Sayıları oldukça az olan ancak sık ve şiddetli ataklar geçiren çocuklar ise hekimler tarafından incelenerek duruma göre tedavi edilmelidir. Her hekimin doğru tedaviyi uygulayabilmesi için onaylanmış ilaçların çocuğun üzerindeki etkisini takip etmesi gereklidir ve en iyi tedaviyi buna göre şekillendirmelidir.

Ufuktaki Yeni Tedaviler

  1. Bir bradikinin antagonist reseptörü olan (Firazyr) şu anda çocuklarda akut atak tedavisinde gösterdiği etkileri takip ediliyor.
  2. Sık sık atak geçiren Herediter Anjiyoödem hastaları için Faz III aşamasında olan bir araştırma halen devam ediyor. Bu araştırmanın amacı C1-İnhibitörü derinin altına subkutan olarak uygulandığında atakları engelleyip engellemediğini değerlendirmek. Bu araştırma damar yoluyla C1-İnhibitörü alan hastalar ile subkutan olarak uygulan plasebo grubu arasındaki atak sıklık farkını ölçmeyi amaçlıyor. Tüm hastalar araştırma süresinde her ataklarında akut atak tedavisi göreceklerdir. Bu araştırmanın ise CSL Behring firması tarafından finanse edilmektedir. Araştırma hakkında detaylı bilgiyi aşağıdaki linkte bulabilirsiniz:

http://clinicaltrials.gov/show/NCT01912456

  1. Oral yolla alınacak olan bir kallikrein inhibitörü erişkin Herediter Anjiyoödem hastalarının profilaktik tedavisinde kullanılmak üzere şuan araştırılıyor. Araştırmanın amacı, ilacın plasebo grubuna göre atakların sıklığını düşürüp düşürmediğini değerlendirmektir. Her katılımcı 12 haftalık ilaç kullanımının sonucunda araştırma kliniklerini 4 ile 6 aylık bir dönem içerisinde 6 kez ziyaret edecekler, hastalar ataklarını elektronik bir günlükte tutarak kendilerini takip edecekler, ayrıca hastaların akut atak tedavisinde kullanabilecekleri ilaçları her zaman ulaşılabilir olacak ve gerektiği zaman hemen kullanabileceklerdir. Araştırma hakkında detaylı bilgiyi aşağıdaki linkte bulabilirsiniz:

http://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02303626?term=bcx4161&rank=3

  1. Dyax Corp.’un yürütmekte olduğu DX-2930 Faz 1b klinik araştırması güvenlik, farmakinetik, biyogösterge ve etki açısından güvenli olduğunu belirtti. Dyax tarafından keşfedilen DX-2930, Herediter Anjiyoödem ataklarını engellemek için geliştirilen monoclonal bir plazma kallikrein inhibitörüdür.