Jak właściwie leczyć HAE?2018-09-20T13:40:58+00:00

Jak właściwie leczyć HAE?

Do tej pory nie odkryto leku, który całkowicie uwolniłby chorych na Dziedziczny Obrzęk Naczynioruchowy od przyczyny ataków, brak jest również koncepcji terapeutycznej zapobiegającej całkowitemu występowaniu napadów obrzęku.

Co więcej, w wielu krajach w dalszym ciągu pacjenci nie mają zapewnionego dostępu do leków w ostrych atakach obrzęku naczynioruchowego. W takich sytuacjach lekarze specjaliści ograniczeni są do zaproponowania chorym na HAE profilaktyki krótko i długo terminowej w oparciu o androgeny (takie, jak Danazol, czy Oxandrolon), a w niektórych przypadkach profilaktyki w oparciu o kwas traneksamowy (Cyklokapron).

W przeciwieństwie do obrzęków alergicznych, Dziedziczny Obrzęk Naczynioruchowy nie reaguje na leki antyhistaminowe, kortykosteroidy, czy epinefrynę. Aktualnie dostępne opcje leczenia HAE skupiają się na dostarczeniu pacjentom szybkiej ulgi podczas występującego napadu obrzęku lub mają na celu zapobieganie występowania objawów u pacjentów z wysoką częstotliwością napadów lub u pacjentów z planowanym zabiegiem dentystycznym lub chirurgicznym mogącym wywołać napad.

Postępowanie w leczeniu doraźnym

Celem leczenia doraźnego jest zatrzymanie postępującego napadu obrzęku i złagodzenie objawów. Tego typu leczenie skierowane jest w szczególności do pacjentów z obrzękiem krtani, który może doprowadzić do śmierci wskutek uduszenia, jeśli pozostanie nieleczony.

Zalecane możliwości postępowania w doraźnym leczeniu napadu Dziedzicznego Obrzęku Naczynioruchowego są zróżnicowane w zależności od kraju, w którym leczony jest pacjent, co związane jest bezpośrednio z faktem, że poszczególne produkty lecznicze nie są zarejestrowane we wszystkich krajach. W takich przypadkach leczenie może zostać ograniczone do niespecyficznych leków, takich jak kwas traneksamowy lub po prostu środki przeciwbólowe.

W krajach, w których dostępne są: koncentrat C1-INH, Ikatibant lub Ecallantid, mogą być one stosowane w leczeniu doraźnym. Ikatibant i Ecallantid podawane są poprzez zastrzyk podskórny, natomiast koncentrat C1-INH podawany jest poprzez zastrzyk dożylny.

Długoterminowa profilaktyka

Długoterminowa profilaktyka przeznaczona jest dla pacjentów, których jakość życia została mocno obniżona wskutek choroby. To zazwyczaj są pacjenci, u których napady obrzęku występują bardzo często lub są bardzo bolesne, oraz pacjenci, u których występuje wysokie ryzyko pojawienia się obrzęku krtani.

Długoterminowa profilaktyka oparta jest głównie na androgenach, syntetycznie wytwarzanych z męskich hormonów płciowych. Mogą one ograniczyć ilość występujących napadów, jednakże z uwagi na możliwość wystąpienia wielu efektów ubocznych, androgeny przeznaczone są do stosowania przez pacjentów cierpiących na częste i/lub ciężkie napady obrzęku. W niektórych krajach leki antyfibrynolityczne, takie jak kwas traneksamowy, czy kwas aminokapronowy stosowane są jako alternatywa dla androgenów.

Krótkoterminowa profilaktyka

Krótkoterminowa profilaktyka zapobiegająca rekomendowana jest dla pacjentów z planowanym zabiegiem dentystycznym lub chirurgicznym, które bardzo często wyzwalają napady Dziedzicznego Obrzęku Naczynioruchowego. Jedna z możliwości krótkoterminowej profilaktyki składa się z wysokiej dawki androgenów podawanej co najmniej przez pięć dni przed planowanym zabiegiem oraz przez cztery dni po jego przeprowadzeniu. Jeśli jest to możliwe, inną opcją jest podanie koncentratu C1-INH jedną lub dwie godziny przed planowanym zabiegiem.

Leczenie ostrych napadów obrzęku

Obrzęk, jaki występuje w HAE nie reaguje na produkty lecznicze stosowane w innych formach obrzęków czy pokrzywki, takie jak leki antyhistaminowe, epinefryny, czy kortykosteroidy. Co prawda epinefryny mogą mieć przejściowy efekt na obrzęk, ale nie wpływają na ciągłość ataku.

Największym wyzwaniem dla pacjentów z napadami Dziedzicznego Obrzęku Naczynioruchowego zlokalizowanymi w krtani jest podtrzymanie drożności dróg oddechowych podczas ataku. Jeżeli dojdzie do zagrożenia drożności dróg oddechowych, wówczas pacjent powinien zostać zaintubowany pod okiem specjalisty. Jako rozwiązanie dodatkowe, w sytuacjach bezpośredniego zagrożenia życia, przyjmuje się bezzwłocznie zastosowanie tracheotomii. Napadom brzusznym obrzęku bardzo często towarzyszy rozdzierający ból, częste wymioty, oraz zagrożenie wystąpieniem zaburzeń oddechowych. W takich przypadkach powinno stosować się dodatkowo terapie związane z nawodnieniem organizmu oraz terapie związane z ograniczeniem występowania bólu.

Niektórzy specjaliści w dalszym ciągu, w sytuacjach ratujących życie, stosują świeżo mrożone osocze. Jednakże ten rodzaj terapii jest uważany za wielce kontrowersyjny, również z uwagi na fakt możliwości wystąpienia daleko idących powikłań, w tym zaostrzenia napadu wskutek produkcji naczyniowo aktywnych peptydów przez zawarte w osoczu kininy.